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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
“小可爱”撑起5000亿市场，“风口”还是“疯口”？******
文/赵斌
随着中国经济发展，社会对宠物需求陡增。
资本对5000亿量级的宠物市场蠢蠢欲动。有的已经开始重资布局，地方政府也纷纷上马宠物产业园。山东等地正在建设和预筹建的宠物产业园崭露头角。宠物行业来到了风口之上，还是走向同质化甚至恶性竞争的“疯口”？
5000亿尚未触到天花板
据艾媒咨询《2021年上半年中国宠物经济产业发展现状与市场调研分析报告》显示，2020年中国宠物市场规模为2953亿元，同比增长33.5%；预计到2023年，中国宠物行业市场规模将达到5928亿元。业内人士称，中国宠物产业市场体量在2022年可能已经达到5000亿级，且从发展趋势看，离“天花板”还有一定空间。如果宠物产业成功打造出强势国际化品牌，未来几年很可能形成万亿级市场。
京东发布的《2022年中国宠物行业趋势洞察白皮书》显示，2021年我国养宠家庭已达到9147万户，预计2022年将超1亿户。
2022年“双11”期间，京东京造的宠物生活销售额同比增长319%。宠物产业链快速发展：从上游的宠物养殖和贩卖，到中游的宠粮、宠物零食、宠物用品，再到下游的宠物医疗、宠物美容，上中下游迎来千亿级蓝海市场新赛点。
中国畜牧业协会宠物产业分会会长刘朗在接受中新社国是直通车采访时认为，自2015年，资本开始进入宠物行业，行业也迎来新的变化。
资本掀起行业巨变
2015年，高瓴资本进入了宠物医疗行业。2019年，高瓴资本把旗下包括云宠、安安、宠福鑫等众多合作伙伴在内的700多家线下宠物医院，联合瑞鹏旗下近500家宠物医院品牌整合起来，组成了超1000家的宠物医疗连锁机构。
同时，支付宝等众多互联网巨头也挤入宠物医疗行业。2020年支付宝曾联合大地保险和众安保险推出了宠物保险。
刘朗认为，宠物行业发展已经走进“深水区”。兽医人才短缺，从宠物品种培育到专用食品、用品的标准规范缺失，产业链各环节之间存在难以形成有效衔接配合的情况，面对行业的一些不确定性，更多资本方还在持观望态度。
例如：宠物销售方如果不能尽职做好喂养辅导，出了问题往往是宠物食品“背锅”，同时也会给宠物防疫、医疗端带来麻烦。
以猫粮为主的山东凯锐思动物营养有限公司总经理朱长林在接受中新社国是直通车采访时认为，即便是同一宠物品类，不同的品种、地域、气候，宠粮的选择以及喂养方式都会直接影响到宠物的健康和生命。可以保证宠粮的品质，但是难以把控用户的喂养过程。虽然目前通过宠物医学专家参与到售前服务和售后指导过程中解决问题，依然期待官方的权威责任认定机构和机制来界定宠物出现问题后的责任。
有的宠物在食用完全符合国家现行标准规范的宠粮后出现健康问题甚至死亡后，在没有合法认定前提下，就有一些网络水军利用电商评论区和社交平台恶意扩大事端、攻击品牌，以谋求非法利益。甚至有些所谓的“大V”在没有法定检测规则、流程等依据前提下，私自出测评报告，通过虚假高评有利益关系的品牌、恶意低评同类竞品的方式，参与到行业恶性竞争中。
朱长林认为，中国宠物行业目前强势、优质品牌不足。即便是行业头部企业也存在依赖出口、品牌价值与附加值较低的问题。国内品牌很多关注眼前的引流与销量，从产品到运营模式同质化严重，中低端产品产能过剩。这在一定程度上催生了个别品牌之间以雇佣水军攻击竞品等方式的恶意竞争，给整个行业以及消费者带来困扰。
刘朗认为，随着资本逐渐涌入宠物行业，会有很多跟风的投机者上马一批投资相对较少、技术门槛低的同质化项目，这势必造成行业内竞争更加激烈。一些跟风入局的企业必然在竞争中被淘汰，成为行业向高质量发展的垫脚石。
山东16地市近半设立宠物产业园？
据企查查数据，我国现存宠物相关企业202.0万家。2022年上半年，我国新增宠物相关企业45.5万家，同比增加39.0%。近十年，我国宠物相关企业注册量逐年增加，且增速走高。
其中，海南省现存26.4万家宠物相关企业，领跑全国；其次是江西、福建两省，分别有宠物相关企业23.34万家、23.30万家，位列前三。此后依次为广东、浙江、山东等地。
山东宠物企业数量虽然排名并不靠前，但宠物上市公司数量最多，更占据着宠物粮生产的半壁江山。据不完全统计，山东省的宠物产业园数量最多，并且在省内还有多地争相效仿、正在筹划复制产业园项目落地。
山东省目前比较成功的宠物产业园有烟台宠物产业园、聊城萌宠小镇、沂南宠物产业园；济南市平阴县、淄博市沂源县、泰安市东平县以及滨州等地正在筹建宠物产业园。山东下辖16个地级市，近半建设宠物产业园。
另外，浙江平阳、河北南和、河南漯河、江苏泰州、上海东方美谷等多个宠物产业园或聚集区已经建立。
朱长林认为，宠物行业市场体量的上升趋势明显，但不会长期保持高速增长，养宠消费者数量增加有限，目前基本处于稳定的状态。
以宠物粮为例，目前已经出现产能过剩。近期有30多家宠物粮生产项目新上线，开工率不到20%，总产能两倍于目前市场需求。当前很多新上的宠物产业项目不够聚焦、专业化不够、同质化严重。
刘朗表示，先建园后招商的模式很有可能导致产业园空置。作为行业协会也在为宠物产业园区及行业高质量发展积极努力。
朱长林认为，如果新建宠物产业园锚定一个规模化企业，然后进行上下游延伸，吸引产业链上的企业、项目入驻的形式成功率会较高。仅靠优惠政策、提供场地等传统方式招商很难有号召力。
中国宠物市场极具活力，但同质化严重的简单模仿复制、盲目入局，不仅会造成资源浪费，还将加剧产能过剩和恶性竞争。
在完善法律法规、细化行业标准和形成产业链各环节高效衔接同时，强化市场引导、善用资本、注重科技创新，才能实现行业高质量发展及形成中国具有国际竞争力的自有强势品牌。
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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